Целью клинической разработки лекарственного препарата является получение информации относительно эффективности и безопасности. На каждом этапе разработки четко и однозначно указывается основная цель. Клинические исследования классифицируют в соответствии с очередностью их проведения в течение клинической разработки лекарственного препарата и/или в соответствии с их целями.ФАЗА 1: Исследования фармакологических свойств ЛП у человекаФаза I разработки начинается с первого введения нового лекарственного препарата человеку. Исследования данной фазы обычно преследуют нетерапевтические цели, они могут проводиться как у здоровых добровольцев так и у определенных групп пациентов. Исследования I фазы разработки обычно решают одну или несколько из следующих задач:
- Оценка первичной безопасности и переносимости
- Оценка/описание ФК и ФД
- Исследование метаболизма лекарственного средства и лекарственных взаимодействий
- Раннее определение активности лекарственного препарата
ФАЗА 2: Сравнительное исследование терапевтических дозировокНачало проведения исследований, целью которых является выявление терапевтической эффективности лекарственного препарата у пациентов, считается началом II фазы разработки. Важной целью II фазы разработки является определение дозы и режима дозирования для исследований следующей, III фазы разработки. В целях ранней оценки данных о зависимости "доза - эффект" в начальных исследованиях этой фазы часто используются дизайны, предусматривающие эскалацию дозы. Исследования II фазы разработки обычно решают одну или несколько из следующих задач:
- Поисковое исследование по целевому показанию к применению
- Подбор дозы для последующих исследований
- Обеспечение основы для подтверждающих терапевтических исследований в части дизайна, конечных точек и методологий
ФАЗА 3 Сравнительное исследование терапевтической эффективностиИсследования III фазы разработки, главным образом, направлены на подтверждение предварительных данных, полученных в рамках II фазы, в случае если полученные данные свидетельствуют о том, что лекарственный препарат эффективен и безопасен для применения у целевой популяции пациентов по исследуемому показанию. Целью этих исследований является получение достаточных данных для регистрации. В исследованиях III фазы разработки дополнительно исследуют зависимость "доза - эффект", возможность применения лекарственного препарата у различных групп пациентов, на различных стадиях заболевания или в комбинации с другими лекарственными препаратами. Исследования III фазы разработки завершают сбор сведений, необходимых для составления надлежащих рекомендаций по применению лекарственного препарата (официальной информации о лекарственном препарате). Исследования III фазы разработки обычно решают одну или несколько из следующих задач:
- Подтверждение эффективности
- Установление профиля безопасности
- Обеспечение достаточной основы для оценки отношения ожидаемой пользы к возможному риску применения с целью поддержки регистрации
- Установление взаимосвязи между дозой и клиническими эффектами
ФАЗА 4: Исследования терапевтического примененияПосле регистрации лекарственного препарата начинается IV фаза разработки. Она не преследует целей подтверждения эффективности и безопасности или подбора доз. В IV фазе разработки возможны любые исследования затрагивающие одобренные показания к применению. Эти исследования не являются необходимыми для регистрации, но требуются в целях оптимизации применения. Вид исследований может быть любым, но исследования должны иметь обоснованные научные цели. Обычно такие исследования предусматривают изучение дополнительных лекарственных взаимодействий, исследования зависимости "доза - эффект" и исследования безопасности, направленные на подтверждение применения по одобренному показанию (например, исследования по изучению заболеваемости и смертности, эпидемиологические исследования). Таким образом, исследования IV фазы разработки обычно решают одну или несколько из следующих задач:
- Уточнение оценки отношения ожидаемой пользы к возможному риску применения для популяции в целом или отдельных групп
- Выявление менее частых нежелательных реакций
- Оптимизация режима дозирования