Оптимизация вывода лекарственных препаратов на рынки России и ЕАЭС: возможности современной клинической разработки
Екатерина Красовская, генеральный директор ООО «Вита Этерна», кандидат медицинских наук
Вывод лекарственного препарата на рынок — сложный многоэтапный процесс, в котором научные, клинические, регуляторные и экономические задачи должны быть согласованы уже на ранних этапах разработки. Как показывает наш опыт работы в области клинических исследований, именно на стадии планирования формируется значительная часть будущих сроков и затрат проекта. Если стратегические решения принимаются слишком поздно, возможности для оптимизации существенно сокращаются.
В ООО «Вита Этерна» мы рассматриваем планирование клинической разработки как единую систему: от определения характеристик препарата и регуляторного маршрута до выбора дизайна исследований и подготовки к государственной регистрации. На мой взгляд, такой подход особенно важен сегодня, когда перед разработчиками стоят задачи сокращения сроков вывода препаратов на рынок, рационального использования ресурсов и сохранения высоких требований к доказательности и безопасности.
Регуляторная основа планирования клинической разработки
Одним из ключевых условий эффективной стратегии является понимание действующей нормативной базы. В Российской Федерации базовым нормативным актом остается Федеральный закон от 12 апреля 2010 года № 61-ФЗ «Об обращении лекарственных средств», определяющий основные подходы к обращению лекарственных препаратов, проведению клинических исследований и государственной регистрации.
Для препаратов, выводимых на рынок ЕАЭС, существенное значение имеют решения Евразийской экономической комиссии. В частности, Решение № 85 регулирует проведение исследований биоэквивалентности, Решение № 89 посвящено исследованиям биологических лекарственных средств, Решение № 25 — разработке комбинированных препаратов. Решения № 78 и № 79 устанавливают требования к регистрации и экспертизе лекарственных препаратов и надлежащей клинической практике.
Считаю принципиально важным, чтобы регуляторная стратегия формировалась одновременно с разработкой клинической программы, а не после завершения исследований. Это позволяет заранее определить необходимый объем данных и оценить возможности оптимизации без снижения качества доказательств.
Почему стратегия должна зависеть от типа препарата?
Универсального алгоритма клинической разработки не существует. Стратегия должна учитывать происхождение и характеристики препарата: является ли он оригинальным, воспроизведенным, гибридным, комбинированным или биологическим.
Для оригинального препарата программа разработки может включать доклинические исследования и последовательное проведение всех фаз клинических исследований. Здесь особенно важно заранее определить последовательность этапов и точки принятия решений.
Для воспроизведенных препаратов одним из основных инструментов оптимизации становятся исследования биоэквивалентности. В зависимости от характеристик препарата и лекарственной формы может применяться различный дизайн. Важно заранее определить не только необходимость исследования, но и их количество. Например, при наличии нескольких дозировок следует оценить, достаточно ли одного исследования или потребуется несколько — в том числе натощак и/или после приема пищи.
Для гибридных и комбинированных препаратов необходимо учитывать специальные требования к разработке. Биологические препараты также имеют собственную специфику доказательной базы.
Поэтому уже на старте проекта мы стараемся ответить на главный стратегический вопрос: какой объем доказательств необходим именно этому препарату для подтверждения его качества, эффективности и безопасности и последующей регистрации?
Оптимизация дизайна клинических исследований
Сокращение сроков разработки не обязательно означает сокращение научной программы. В ряде случаев более эффективным решением становится изменение организации исследований. Один из возможных инструментов — совмещение различных фаз клинической разработки в рамках одного протокола.
Например, объединение II и III фаз может быть интересно для новых лекарственных форм хорошо изученных препаратов, по которым уже существует значительный объем доклинических и клинических данных.
Мы рассматриваем такие решения как инструмент стратегического планирования, а не как способ механически сократить количество исследований. Объединение фаз должно иметь научное и регуляторное обоснование, а дизайн протокола — позволять получить необходимые данные для оценки эффективности и безопасности. Если такая возможность существует, она способна существенно сократить общий срок разработки и приблизить препарат к регистрации.
Именно поэтому при разработке программы важно анализировать не отдельные исследования, а весь проект целиком. Иногда изменение последовательности этапов или объединение нескольких задач в одном протоколе дает больший эффект, чем оптимизация каждого этапа отдельно.
Экономическая оптимизация: где проходит граница
Клиническая разработка связана со значительными затратами, поэтому вопрос оптимизации имеет прямое экономическое значение. Особенно актуален он для воспроизведенных препаратов, ускоренный вывод которых потенциально способствует расширению доступности лекарственной терапии и формированию рынка с более низкой стоимостью препаратов.
Однако я бы не рассматривала сокращение затрат как самостоятельную цель. Экономия оправдана только в том случае, если она не снижает научную ценность данных и не создает дополнительных рисков для участников исследований.
В нашей практике мы исходим из следующего принципа: сначала определяется необходимый объем доказательств, затем оцениваются возможности его рационального получения. Это позволяет искать точки сокращения затрат не за счет качества, а благодаря точному выбору дизайна исследования, количества необходимых исследований и последовательности разработки.
Что считаю ключевым в современной стратегии разработки?
На мой взгляд, оптимизация вывода лекарственного препарата на рынок начинается не с поиска способов сократить отдельное исследование, а с правильного выбора всей стратегии разработки.
Первый шаг — определить тип препарата и предполагаемый регуляторный маршрут. Второй — проанализировать существующую доказательную базу и понять, какие данные уже могут быть использованы. Третий — определить необходимый объем клинических исследований и оценить возможности применения специальных подходов, включая биовейвер или объединение отдельных фаз, если это соответствует требованиям и имеет научное обоснование.
Такой алгоритм позволяет еще до начала основных исследований увидеть потенциальные точки экономии времени и ресурсов. При этом безопасность пациентов и достоверность результатов должны оставаться неизменными приоритетами.
Мы разработали собственный подход к стратегическому планированию клинических исследований, поскольку эффективность проекта во многом определяется решениями, принятыми до его запуска. Чем раньше определен оптимальный путь разработки, тем меньше вероятность последующих изменений протокола, дополнительных исследований и связанных с ними затрат и задержек.
В качестве примера, демонстрирующего возможности оптимизации сроков и бюджета разработки оригинального отечественного препарата, представлены Рис. 1 и Рис. 2.
Заключение
Оптимизация вывода лекарственных препаратов на рынки России и ЕАЭС — комплексная задача, объединяющая научное планирование, клиническую методологию, регуляторную экспертизу и экономический анализ.
Я считаю, что современная оптимизация — это не стремление провести как можно меньше исследований. Это поиск такого объема и дизайна доказательств, который позволяет одновременно обеспечить безопасность пациентов, научную достоверность результатов и рациональный путь к государственной регистрации.
Регуляторная база предоставляет разработчикам инструменты для более гибкого планирования: выбор стратегии в зависимости от типа препарата, применение возможностей биоэквивалентности и биовейвера, рациональное объединение отдельных этапов разработки, использование цифровых процедур и сокращение административных сроков. Но каждый из этих инструментов требует индивидуального научного и регуляторного обоснования.
В конечном итоге задача разработчика и клинической исследовательской организации заключается в том, чтобы найти баланс между скоростью, стоимостью и качеством. Именно такой баланс, на мой взгляд, позволяет не просто быстрее вывести препарат на рынок, а сделать этот путь предсказуемым, обоснованным и безопасным для пациентов.
В ООО «Вита Этерна» мы рассматриваем планирование клинической разработки как единую систему: от определения характеристик препарата и регуляторного маршрута до выбора дизайна исследований и подготовки к государственной регистрации. На мой взгляд, такой подход особенно важен сегодня, когда перед разработчиками стоят задачи сокращения сроков вывода препаратов на рынок, рационального использования ресурсов и сохранения высоких требований к доказательности и безопасности.
Регуляторная основа планирования клинической разработки
Одним из ключевых условий эффективной стратегии является понимание действующей нормативной базы. В Российской Федерации базовым нормативным актом остается Федеральный закон от 12 апреля 2010 года № 61-ФЗ «Об обращении лекарственных средств», определяющий основные подходы к обращению лекарственных препаратов, проведению клинических исследований и государственной регистрации.
Для препаратов, выводимых на рынок ЕАЭС, существенное значение имеют решения Евразийской экономической комиссии. В частности, Решение № 85 регулирует проведение исследований биоэквивалентности, Решение № 89 посвящено исследованиям биологических лекарственных средств, Решение № 25 — разработке комбинированных препаратов. Решения № 78 и № 79 устанавливают требования к регистрации и экспертизе лекарственных препаратов и надлежащей клинической практике.
Считаю принципиально важным, чтобы регуляторная стратегия формировалась одновременно с разработкой клинической программы, а не после завершения исследований. Это позволяет заранее определить необходимый объем данных и оценить возможности оптимизации без снижения качества доказательств.
Почему стратегия должна зависеть от типа препарата?
Универсального алгоритма клинической разработки не существует. Стратегия должна учитывать происхождение и характеристики препарата: является ли он оригинальным, воспроизведенным, гибридным, комбинированным или биологическим.
Для оригинального препарата программа разработки может включать доклинические исследования и последовательное проведение всех фаз клинических исследований. Здесь особенно важно заранее определить последовательность этапов и точки принятия решений.
Для воспроизведенных препаратов одним из основных инструментов оптимизации становятся исследования биоэквивалентности. В зависимости от характеристик препарата и лекарственной формы может применяться различный дизайн. Важно заранее определить не только необходимость исследования, но и их количество. Например, при наличии нескольких дозировок следует оценить, достаточно ли одного исследования или потребуется несколько — в том числе натощак и/или после приема пищи.
Для гибридных и комбинированных препаратов необходимо учитывать специальные требования к разработке. Биологические препараты также имеют собственную специфику доказательной базы.
Поэтому уже на старте проекта мы стараемся ответить на главный стратегический вопрос: какой объем доказательств необходим именно этому препарату для подтверждения его качества, эффективности и безопасности и последующей регистрации?
Оптимизация дизайна клинических исследований
Сокращение сроков разработки не обязательно означает сокращение научной программы. В ряде случаев более эффективным решением становится изменение организации исследований. Один из возможных инструментов — совмещение различных фаз клинической разработки в рамках одного протокола.
Например, объединение II и III фаз может быть интересно для новых лекарственных форм хорошо изученных препаратов, по которым уже существует значительный объем доклинических и клинических данных.
Мы рассматриваем такие решения как инструмент стратегического планирования, а не как способ механически сократить количество исследований. Объединение фаз должно иметь научное и регуляторное обоснование, а дизайн протокола — позволять получить необходимые данные для оценки эффективности и безопасности. Если такая возможность существует, она способна существенно сократить общий срок разработки и приблизить препарат к регистрации.
Именно поэтому при разработке программы важно анализировать не отдельные исследования, а весь проект целиком. Иногда изменение последовательности этапов или объединение нескольких задач в одном протоколе дает больший эффект, чем оптимизация каждого этапа отдельно.
Экономическая оптимизация: где проходит граница
Клиническая разработка связана со значительными затратами, поэтому вопрос оптимизации имеет прямое экономическое значение. Особенно актуален он для воспроизведенных препаратов, ускоренный вывод которых потенциально способствует расширению доступности лекарственной терапии и формированию рынка с более низкой стоимостью препаратов.
Однако я бы не рассматривала сокращение затрат как самостоятельную цель. Экономия оправдана только в том случае, если она не снижает научную ценность данных и не создает дополнительных рисков для участников исследований.
В нашей практике мы исходим из следующего принципа: сначала определяется необходимый объем доказательств, затем оцениваются возможности его рационального получения. Это позволяет искать точки сокращения затрат не за счет качества, а благодаря точному выбору дизайна исследования, количества необходимых исследований и последовательности разработки.
Что считаю ключевым в современной стратегии разработки?
На мой взгляд, оптимизация вывода лекарственного препарата на рынок начинается не с поиска способов сократить отдельное исследование, а с правильного выбора всей стратегии разработки.
Первый шаг — определить тип препарата и предполагаемый регуляторный маршрут. Второй — проанализировать существующую доказательную базу и понять, какие данные уже могут быть использованы. Третий — определить необходимый объем клинических исследований и оценить возможности применения специальных подходов, включая биовейвер или объединение отдельных фаз, если это соответствует требованиям и имеет научное обоснование.
Такой алгоритм позволяет еще до начала основных исследований увидеть потенциальные точки экономии времени и ресурсов. При этом безопасность пациентов и достоверность результатов должны оставаться неизменными приоритетами.
Мы разработали собственный подход к стратегическому планированию клинических исследований, поскольку эффективность проекта во многом определяется решениями, принятыми до его запуска. Чем раньше определен оптимальный путь разработки, тем меньше вероятность последующих изменений протокола, дополнительных исследований и связанных с ними затрат и задержек.
В качестве примера, демонстрирующего возможности оптимизации сроков и бюджета разработки оригинального отечественного препарата, представлены Рис. 1 и Рис. 2.
Заключение
Оптимизация вывода лекарственных препаратов на рынки России и ЕАЭС — комплексная задача, объединяющая научное планирование, клиническую методологию, регуляторную экспертизу и экономический анализ.
Я считаю, что современная оптимизация — это не стремление провести как можно меньше исследований. Это поиск такого объема и дизайна доказательств, который позволяет одновременно обеспечить безопасность пациентов, научную достоверность результатов и рациональный путь к государственной регистрации.
Регуляторная база предоставляет разработчикам инструменты для более гибкого планирования: выбор стратегии в зависимости от типа препарата, применение возможностей биоэквивалентности и биовейвера, рациональное объединение отдельных этапов разработки, использование цифровых процедур и сокращение административных сроков. Но каждый из этих инструментов требует индивидуального научного и регуляторного обоснования.
В конечном итоге задача разработчика и клинической исследовательской организации заключается в том, чтобы найти баланс между скоростью, стоимостью и качеством. Именно такой баланс, на мой взгляд, позволяет не просто быстрее вывести препарат на рынок, а сделать этот путь предсказуемым, обоснованным и безопасным для пациентов.